Dieses Medikament kostet mehr als 1m Euro, erfahren Sie warum

Leberkrankheit.

Es ist bekannt als Leber's Congenital Aurosis. Diese Krankheit beeinflusst die Netzhaut und tritt 140.000 Geburten auf. In 10 % der Fälle gibt es ein Mangel an DEA65-Gen (Retinapigmente Epithelium), dieses Gen produziert ein Enzym, das Retinazellen ermöglicht, ein Pigment namens Rosedopsina zu produzieren, das uns dient, in die Dunkelheit zu schauen. Kinder mit Leberkrankheiten, die mit dem deaktivierten DEA65-Gen geboren wurden, können nicht Radopsina bilden, und sie haben Schwierigkeiten, in weniger erleuchteten Umgebungen zu sehen. Sie verlieren allmählich ihre Sicht und bleiben blind im Alter von 40 Jahren.

Genetische Therapie.

Wenn man weiß, dass Leberkrankheit durch eine einzige Genmutation verursacht wird, haben einige Wissenschaftler lange versucht, eine Methode zu finden, die es ihnen ermöglicht, das defekte Gen mit einem anderen gesunden zu ersetzen. Im Jahr 2007 veröffentlichte amerikanische und englische Wissenschaftler ihre ersten Studien, in denen sie ein MPE65-Gen in ein Virus eingeführt hatten, mit der Idee, es als Werkzeug oder als Vektor zu verwenden, um eine gesunde Kopie des Gens in retinale Zellen einzufügen und das abnormale Gen zu ersetzen. Die Technik, ein Virus als Vektor zu verwenden, ist die Grundlage für genetische Behandlungen, und der Prozess der Injektion des Virus in das Gewebe wirkt als Trojanerpferd und wird als Transducing bezeichnet. Da es gefährlich ist, ein modifiziertes Virus zu injizieren, das normale Zellen durchdringen kann, machen Wissenschaftler Veränderungen im Protein der Membran des Virus, so dass es spezifischer, dass sie sich verändernde Gene durchdringen können. Im Jahr 2009 veröffentlichten Philadelphia-Wissenschaftler eine Studie, in der Kinder und Erwachsene mit Leberkrankheit ihre Sehkraft wiederherstellen konnten.

Eine Million Dollar Droge.

Auch wenn die Sparcs Laboranweisungen, der Hersteller dieses Medikaments, sagen sie, dass sie die Auszeichnung im nächsten Monat setzen und dass das Clinical and Economic Review Institute (ICER) den Preis am 25. Januar 2018 setzen wird, haben Wall Street Analysten geschätzt, dies wird das erste Medikament, das mehr als $1m kostet. Natürlich hat diese Annahme sowohl in Amerika als auch in Europa Bedenken verursacht, viel mehr, wenn Luxurnas Preis ihre vorübergehende Wirkung nicht rechtfertigt. Es wird geschätzt, dass Sparks im Jahr 2018, 238 Millionen Dollar im Jahr 2019 und 445 Millionen in den kommenden Jahren verdienen würde.

Grund.

Da die genetische Therapie von dem Riesen Schritt genommen hat, ist es rumoriert, dass es eine Heilung für die Hemophilie gibt und dass die Arzneimittelpreise von Luxturna astronomische sind, das Margolis Policy Centre an der Universität, Wissenschaftler, Krankenkassen und Pharmaindustrie zu sammeln, um zu diskutieren, wie dieses Problem zu lösen. Die Frage ist: Warum schaffen sie ein Medikament, das niemand kaufen kann?

Es gibt keinen Zweifel, dass dies ein Thema ist, das über Jahre zu kommen gesprochen wird, aber jetzt können wir nicht einmal vorstellen, was passieren würde, wenn ein albanisches Kind mit Lebererkrankungen diagnostiziert wird und Luxurna braucht. /Die Welt.al