Questo farmaco costa più di 1m euro, imparare perché

La malattia di Leber.

E' conosciuto come Aurosi Congenita di Leber. Questa malattia colpisce la retina e si verifica 140.000 nascite. Nel 10% dei casi, c'è una mancanza del gene DEA65 (epitelio del pigmento retico), questo gene produce un enzima che permette alle cellule retina di produrre un pigmento chiamato rosedopsina, che ci serve a guardare nelle tenebre. I bambini con malattia di Leber nati con il gene DEA65 disattivato non possono formare radopsina, e hanno difficoltà a vedere in ambienti meno illuminati. Essi perdono progressivamente la vista e rimangono ciechi all'età di 40 anni.

Terapia genetica.

Sapendo che la malattia di Leber è causata da una singola mutazione genica, alcuni scienziati hanno cercato a lungo di trovare un metodo per consentire loro di sostituire il gene difettoso con un altro sano. Nel 2007, gli scienziati americani e inglesi hanno pubblicato i loro primi studi in cui avevano introdotto un gene MPE65 in un virus con l'idea di usarlo come strumento o un vettore per inserire una copia sana del gene in cellule retinali, sostituendo il gene anormale. La tecnica di utilizzare un virus come vettore è la base di trattamenti genetici, e il processo di iniettare il virus nel tessuto agisce come un cavallo di Troia e viene chiamato trasduttore. Perché è pericoloso iniettare un virus modificato che può penetrare nelle cellule normali, gli scienziati apportano cambiamenti nella proteina della membrana del virus, rendendo più specifico che possono penetrare i geni che cambiano. Nel 2009, gli scienziati di Filadelfia hanno pubblicato uno studio in cui bambini e adulti con la malattia di Leber potrebbero recuperare la loro vista.

Una droga da milioni di dollari.

Anche se le istruzioni del laboratorio di Sparcs, il produttore di questo farmaco, dicono che stabilirà il premio il mese prossimo e che il Clinical and Economic Review Institute (ICER) imposterà il prezzo il 25 gennaio 2018, gli analisti di Wall Street hanno stimato che questo sarà il primo farmaco a costare più di $1m. Naturalmente questa ipotesi ha causato preoccupazioni sia in America che in Europa, molto di più se il prezzo di Luxurna non giustifica il suo effetto temporaneo. Si stima che Sparks avrebbe guadagnato $78 milioni nel 2018, 238 milioni nel 2019, e 445 milioni negli anni a venire.

Ragione.

Dal momento che la terapia genetica ha preso misure dal gigante, si dice che c'è una cura per l'emofilia e che i prezzi della droga da Luxturna saranno astronomici, il Margolis Policy Centre presso l'Università, raccogliendo scienziati, compagnie di assicurazione sanitaria e industrie farmaceutiche per discutere come risolvere questo problema. La domanda è: Perché creano un farmaco che nessuno è in grado di acquistare?

Non c'è dubbio che questo è un argomento di cui parleremo per anni a venire, ma ora non possiamo nemmeno immaginare cosa succederebbe se un bambino albanese viene diagnosticato con la malattia di Leber e ha bisogno di Luxurna. /Il mondo.al