Ce médicament coûte plus de 1m euros, apprenez pourquoi

La maladie de Leber.

C'est l'Aurose congénitale de Leber. Cette maladie affecte la rétine et se produit 140 000 naissances. Dans 10% des cas, il y a un manque de gène DEA65 (épithélium pigmentaire rétinien), ce gène produit une enzyme qui permet aux cellules rétines de produire un pigment appelé rosedopsina, qui nous sert à regarder dans l'obscurité. Les enfants atteints de la maladie de Leber nés avec le gène DEA65 handicapé ne peuvent pas former de radopsina, et ils ont des difficultés à voir dans des environnements moins éclairés. Ils perdent progressivement la vue et restent aveugles à l'âge de 40 ans.

Traitement génétique.

Sachant que la maladie de Leber est causée par une mutation génétique unique, certains scientifiques ont longtemps essayé de trouver une méthode pour leur permettre de remplacer le gène défectueux par un autre en bonne santé. En 2007, des scientifiques américains et anglais ont publié leurs premières études dans lesquelles ils avaient introduit un gène MPE65 dans un virus avec l'idée de l'utiliser comme outil ou vecteur pour insérer une copie saine du gène dans les cellules rétiniennes, remplaçant le gène anormal. La technique de l'utilisation d'un virus comme vecteur est la base des traitements génétiques, et le processus d'injection du virus dans le tissu agit comme un cheval de Troie et est appelé transducting. Parce qu'il est dangereux d'injecter un virus modifié qui peut pénétrer des cellules normales, les scientifiques changent la protéine de la membrane du virus, ce qui rend plus spécifique qu'ils peuvent pénétrer des gènes changeants. En 2009, des scientifiques de Philadelphie ont publié une étude dans laquelle des enfants et des adultes atteints de la maladie de Leber pouvaient récupérer leur vue.

Un million de dollars de drogue.

Même si les instructions du laboratoire Sparcs, le fabricant de ce médicament, disent qu'ils fixeront le prix le mois prochain et que l'Institut d'examen clinique et économique (ICER) fixera le prix le 25 janvier 2018, les analystes de Wall Street ont estimé que ce sera le premier médicament à coûter plus de 1 million de dollars. Bien sûr, cette hypothèse a suscité des inquiétudes tant en Amérique qu'en Europe, bien plus encore si le prix de Luxurna ne justifie pas son effet temporaire. On estime que Sparks gagnerait 78 millions de dollars en 2018, 238 millions en 2019 et 445 millions dans les années à venir.

Raison.

Depuis que la thérapie génétique a pris des mesures du géant, il a été dit qu'il y a un remède pour l'hémophilie et que les prix des médicaments de Luxturna seront astronomiques, le Margolis Policy Centre de l'Université, rassemblant des scientifiques, des compagnies d'assurance maladie et des industries pharmaceutiques pour discuter comment résoudre ce problème. La question est : pourquoi créent-ils un médicament que personne n'est capable d'acheter ?

Il ne fait aucun doute qu'il s'agit d'un sujet dont on parlera pendant des années, mais maintenant nous ne pouvons même pas imaginer ce qui se passerait si un enfant albanais est diagnostiqué avec la maladie de Leber et a besoin de Luxurna. Le monde.al