Este medicamento cuesta más de 1m euros, aprender por qué

La enfermedad de Leber.

Es conocida como la Aurosis Congénita de Leber. Esta enfermedad afecta a la retina y ocurre 140.000 nacimientos. En el 10% de los casos, hay una falta de gen DEA65 ( epitelio pigmentario retinal), este gen produce una enzima que permite a las células retina producir un pigmento llamado rosedopsina, que nos sirve para mirar en la oscuridad. Los niños con la enfermedad de Leber nacidos con el gen discapacitado DEA65 no pueden formar radopsina, y tienen dificultad para ver en ambientes menos iluminados. Ellos pierden progresivamente su vista y permanecen ciegos a la edad de 40.

Terapia genética.

Sabiendo que la enfermedad de Leber es causada por una mutación de un solo gen, algunos científicos han intentado durante mucho tiempo encontrar un método para permitirles reemplazar el gen defectuoso con otro sano. En 2007, científicos estadounidenses e ingleses publicaron sus primeros estudios en los que habían introducido un gen MPE65 en un virus con la idea de utilizarlo como herramienta o vector para insertar una copia saludable del gen en las células retinales, reemplazando el gen anormal. La técnica de usar un virus como vector es la base de tratamientos genéticos, y el proceso de inyección del virus en el tejido actúa como un caballo troyanos y se llama transductor. Debido a que es peligroso inyectar un virus modificado que puede penetrar las células normales, los científicos hacen cambios en la proteína de la membrana del virus, haciéndolo más específico que pueden penetrar los genes cambiantes. En 2009, los científicos de Filadelfia publicaron un estudio en el que niños y adultos con la enfermedad de Leber podían recuperar su vista.

Una droga de un millón de dólares.

Aunque las instrucciones del laboratorio de Sparcs, el fabricante de este medicamento, dicen que fijarán el premio el próximo mes y que el Instituto de Revisión Clínica y Económica <x0 confianza establecerá el precio el 25 de enero de 2018, los analistas de Wall Street han estimado que este será el primer medicamento que costará más de $1m. Por supuesto, esta suposición ha causado preocupaciones tanto en América como en Europa, mucho más si el precio de Luxurna no justifica su efecto temporal. Se estima que Sparks ganaría $78 millones en 2018, 238 millones en 2019, y 445 millones en los próximos años.

Razón.

Dado que la terapia genética ha tomado pasos del gigante, se ha rumorado que hay una cura para la hemofilia y que los precios de las drogas de Luxturna serán astronómicos, el Centro de Política de Margolis de la Universidad, reuniendo científicos, compañías de seguros de salud e industrias farmacéuticas para discutir cómo resolver este problema. La pregunta es: ¿Por qué crean una droga que nadie puede comprar?

No hay duda de que este es un tema que se hablará durante años por venir, pero ahora ni siquiera podemos imaginar qué sucedería si un niño albanés se diagnostica con la enfermedad de Leber y necesita Luxurna. El mundo.